Une nouvelle famille de traitement en cours d’étude : les dégradeur de BTK ou BTK degrader, type de médicament innovant conçu pour cibler et détruire spécifiquement la protéine BTK (Bruton Tyrosine Kinase) dans les cellules.
Ce type de traitement nous avait été présenté comme un nouvel axe de recherche médicale pour la Waldenström par des spécialistes lors du Forum Européen des patients organisé par l’IWMF en 2023 à Amsterdam. Aujourd’hui ces études avancent.
Pour comprendre de quoi il est question voici quelques définitions :
- La BTK est une enzyme qui joue un rôle clé dans la survie et la multiplication des cellules cancéreuses, notamment dans certaines maladies du sang comme la leucémie lymphoïde chronique (LLC), le lymphome et la maladie de Waldenström.
- Les inhibiteurs de BTK classiques bloquent l’activité de cette protéine, mais ne la détruisent pas.
- Un BTK degrader, en revanche, ne se contente pas de bloquer la BTK : il provoque sa dégradation, c’est-à-dire qu’il fait en sorte que la cellule elle-même élimine la protéine BTK, y compris les formes mutées qui peuvent résister aux inhibiteurs classiques.
L’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a accordé une désignation PRIME (PRIority MEdicines) à un nouveau traitement en développement, le BGB-16673, pour les patients atteints de la maladie de Waldenström (ou macroglobulinémie de Waldenström) qui ont déjà été traités par un inhibiteur de BTK (Bruton Tyrosine Kinase)
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients ?
- La désignation PRIME permet d’accélérer le développement et l’évaluation de ce médicament, afin qu’il puisse être mis à disposition des patients plus rapidement.
- Le BGB-16673 est un traitement oral innovant, conçu pour cibler et dégrader la protéine BTK, y compris les formes mutées qui peuvent rendre la maladie résistante aux traitements actuels.
- Ce médicament est actuellement le plus avancé de sa catégorie et fait l’objet d’essais cliniques internationaux.
Pour qui est destiné ce traitement ?
- Il est destiné aux patients dont la maladie a progressé ou est devenue résistante après un traitement par inhibiteur de BTK.
Prochaines étapes
- Grâce à cette désignation, le laboratoire BeOne Medicines (anciennement BeiGene) pourra travailler en étroite collaboration avec l’EMA pour optimiser le développement du BGB-16673 et, espérons-le, obtenir une autorisation de mise sur le marché plus rapidement.
Ce nouveau type de traitement représente un espoir important pour les patients atteints de la maladie de Waldenström, en particulier pour ceux qui ont épuisé les options de traitement actuelles. Nous ne manquerons pas de vous tenir informé des avancés réalisées sur ces études.